19 maggio - Molti di questi hanno rappresentato un progresso significativo nelle loro aree terapeutiche. Inoltre, nel settore dei farmaci veterinari l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di 10 medicinali. Nuovi vaccini e opzioni di trattamento sono stati aggiunti all’arsenale dell’UE nella lotta contro Covid. E, quando un’epidemia del virus mpox ha comportato un’ulteriore sfida per la salute pubblica, sono stati utilizzati gli strumenti di preparazione alle crisi garantendo una risposta coordinata dell’UE. IL REPORT

Nel 2022, l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione di 89 medicinali per uso umano, di cui 41 con un nuovo principio attivo. Molti hanno rappresentato un progresso significativo nelle loro aree terapeutiche. Nel settore dei farmaci veterinari, l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di 10 medicinali. Il 28 gennaio 2022 è diventato applicabile il regolamento sui medicinali veterinari, che ha apportato importanti cambiamenti nella regolamentazione dei medicinali per animali.

Questi solo alcuni dei numeri pubblicati nel rapporto annuale 2022 dell’Agenzia europea del farmaco. Il documento fornisce una panoramica delle attività dell’Agenzia per proteggere e promuovere la salute pubblica e animale nell’Unione europea (UE).

Le emergenze sanitarie pubbliche in corso e di recente sono rimaste un’area di interesse chiave dell’Ema e dei suoi partner all’interno della rete europea di regolamentazione dei medicinali nel 2022. Sulla base delle valutazioni scientifiche dell’Ema, nuovi vaccini e opzioni di trattamento sono stati aggiunti all’arsenale dell’UE nella lotta contro Covid. Quando un’epidemia del virus mpox (vaiolo delle scimmie) ha comportato un’ulteriore sfida per la salute pubblica, sono stati utilizzati gli strumenti di preparazione alle crisi garantendo una risposta coordinata dell’UE. Il rapporto include una panoramica delle raccomandazioni dell’Ema sui vaccini e sui trattamenti per Covid e per mpox. Inoltre, evidenzia le attività svolte dall’Agenzia per attuare il regolamento dell’UE che rafforza il ruolo dell’Ema nella preparazione e nella gestione delle crisi per i medicinali e i dispositivi medici.

La relazione annuale richiama inoltre l’attenzione su altri importanti risultati dell’Agenzia, attività ad alto impatto e sfide nel 2022. Tra questi figurano l’attuazione del regolamento sulle sperimentazioni cliniche, entrato in vigore nel gennaio 2022, nonché il successo dei lanci del sistema d’informazione sulle sperimentazioni cliniche (CTIS) e dell’iniziativa “Accelerating Clinical Trials in the EU) (ACT EU), che stanno rimodellando il modo in cui le sperimentazioni cliniche in Europa sono iniziati, progettati e gestiti. Inoltre, il rapporto presenta le iniziative dell’Ema volte a guidare la trasformazione nel processo decisionale normativo costruendo capacità e capacità nell’analisi e nell’uso di dati e prove del mondo reale.

Come nelle precedenti edizioni, il secondo capitolo della relazione presenta una selezione di cifre e tendenze che illustrano in modo più ampio le attività dell’Agenzia nella regolamentazione dei medicinali nell’UE.

Di seguito una selezione di farmaci approvati nel 2022 che hanno rappresentato significativi progressi nelle rispettive aree terapeutiche:
- Beyfortus, il primo farmaco per la prevenzione della prevenzione del virus respiratorio sinciziale (RSV) delle basse vie respiratorie nei neonati e nei bambini.

- Breyanzi, una terapia genica per il per il trattamento di pazienti adulti affetti da tre sottotipi di linfoma non-Hodgkin (linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL), il cui cancro si è ripresentato o che non hanno risposto al trattamento dopo due o più linee di più linee di terapia sistemica.

- Carvykti, per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti e il cui cancro
peggiorato dopo l’ultimo trattamento.

- Ebvallo, per il trattamento al virus di Epstein-Barr post-trapianto. Questa terapia cellulare somatica è destinata a pazienti adulti e pediatrici che sviluppano questa neoplasia dopo il trapianto a causa dell’immunosoppressione per farmaci necessari a ridurre la possibilità di rigetto dell’organo o del midollo osseo trapiantato.

- Hemgenix, la prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti, una malattia ereditaria caratterizzata da un’aumentata tendenza al sanguinamento a causa di un parziale o completo deficit di attività del fattore IX.

- Kimmtrak, una monoterapia per per il trattamento di pazienti adulti affetti da una forma di cancro agli occhi chiamata melanoma uveale.

- Mounjaro, un farmaco di prima categoria che attiva sia i recettori del GLP-1 che del GIP e GIP, e porta a un migliore controllo della glicemia negli adulti affetti da diabete mellito di tipo2.

- Roctavian, per il trattamento di emofilia A grave negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII (auto-anticorpi prodotti dal sistema sistema immunitario che rendono meno efficaci i farmaci per il fattore VIII meno efficaci) e che non hanno anticorpi al virus adeno-associato sierotipo 5 (AAV5).

- Upstaza, il primo trattamento per i pazienti adulti e pediatrici affetti da L-amminoacido aromatico decarbossilasi (AADC) carenza di AADC, una malattia genetica ultra-rara che che colpisce il sistema nervoso.

- Xenpozyme, la prima terapia per il trattamento di per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici pazienti con deficit di sfingomielinasi (ASMD), una rara condizione genetica, storicamente nota come rara, storicamente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B.

- Zokinvy, il primo trattamento per bambini con sindromi progeroidi, una malattia genetica ultra-rara che causa l’invecchiamento precoce e la morte.

- Valneva e VidPrevtyn Beta, due vaccini per la la prevenzione del Covid negli adulti.

- Paxlovid (per gli adulti) ed Evusheld (per adulti e adolescenti di età 12 anni e oltre), due trattamenti per il Covid.

Nel 2022, cinque farmaci hanno ricevuto una raccomandazione per l’autorizzazione all’immissione in commercio a seguito di una valutazione accelerata: Beyfortus, Kimmtrak, Lunsumio, Tecvayli e Xenpozyme. Questo meccanismo è riservato ai farmaci in grado di rispondere a esigenze mediche non soddisfatte. esigenze mediche non soddisfatte. Consente una valutazione più rapida dei farmaci idonei da parte dei comitati scientifici dell’Ema (entro un massimo di 150 giorni anziché 210 giorni).

I due vaccini e i due trattamenti per il Covid di cui l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione nel 2022 sono stati valutati nell’ambito di una rolling review. L’Ema può utilizzare questo percorso normativo durante una pandemia per accelerare la valutazione dei farmaci, valutando i dati man mano che si rendono disponibili dagli studi in corso.

Nove farmaci hanno ricevuto una raccomandazione per un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, una possibilità nell’UE di dare ai pazienti un accesso precoce ai accesso ai nuovi farmaci: Carvykti, Hemgenix, Kinpeygo, Lunsumio, Paxlovid, Roctavian, Spevigo, Tecvayli e Zynlonta. L’autorizzazione condizionale consente un’approvazione anticipata sulla base di dati clinici meno completi di quelli normalmente richiesti (i prodotti destinati all’uso in situazioni di emergenza possono avere dati farmaceutici o non clinici meno completi), perché il beneficio di un accesso anticipato ai pazienti supera i rischi potenziali di dati limitati. Queste autorizzazioni sono soggette a specifici obblighi post-autorizzazione per generare dati completi sui farmaci.

Cinque farmaci (Ebvallo, Livmarli, Nulibry, Upstaza e Zokinvy) sono stati autorizzati in circostanze eccezionali, una via che consente ai pazienti di accedere a farmaci che non possono essere approvati con un’autorizzazione standard in quanto non è possibile ottenere dati completi, o perché i pazienti affetti dalla malattia sono pochissimi, o perché la raccolta di informazioni complete sull’efficacia e la sicurezza del farmaco non sarebbe etica, o perché i dati completi non possono essere ottenuti nemmeno dopo l’autorizzazione. Questi farmaci sono soggetti a specifici obblighi e monitoraggi post-autorizzazione.

Il quadro normativo dell’UE per i farmaci orfani mira a incoraggiare lo sviluppo e la commercializzazione di di farmaci per pazienti affetti da malattie rare fornendo incentivi agli sviluppatori. Le designazioni di farmaci orfani sono esaminate dal Comitato per i medicinali orfani (COMP) dell’Ema al momento dell’approvazione per determinare se le informazioni disponibili fino a quel momento permettano di mantenere lo status di medicinale orfano e di concedere al farmaco farmaco dieci anni di esclusività di mercato. Tra 89 farmaci per i quali è stata raccomandata l’autorizzazione all’immissione in commercio autorizzazione all’immissione in commercio nel 2022, 21 hanno ricevuto la orfani entro la fine del 2022. Tre farmaci hanno perso lo status di orfano prima di ricevere l’autorizzazione all’immissione in commercio, il che significa sono stati ancora autorizzati come medicinali ma non come medicinali orfani. Si tratta di: Breyanzi, Pepaxti e Tecvaily.

Nel 2022 sono state raccomandate 90 estensioni dell’indicazione, di cui 37 per l’uso pediatrico. L’estensione dell’uso di un medicinale che è già autorizzato all’immissione in commercio nell’UE può offrire nuove opportunità di trattamento per i pazienti. Le estensioni di indicazione comprendono:
- Adcirca, per il trattamento di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni superiore;

- Dupixent, per il trattamento di esofagite eosinofila (una rara malattia infiammatoria cronica dell’esofago), malattia infiammatoria cronica dell’esofago) negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni che non possono seguire la terapia terapia medica convenzionale;

- Jakavi, per il trattamento di pazienti pediatrici con pazienti pediatrici con malattia del trapianto contro l’ospite acuta e cronica malattia dell’ospite (quando i linfociti T del sangue bianco cellule staminali o del midollo osseo donati attaccano le attaccano le cellule del corpo dell’ospite) a partire dai 12 anni di età, che presentano un’inadeguata risposta inadeguata ai corticosteroidi o ad altre terapie sistemiche;

- Jardiance, per il trattamento di tutti i di tutti i tipi di insufficienza cardiaca, compresi quelli con frazione di eiezione conservata;

- Xydalba, per il trattamento delle batteriche acute della pelle e delle strutture cutanee infezioni batteriche acute della pelle e delle strutture cutanee negli adulti e nei pazienti di età pari o superiore a 3 mesi.